医药与健康护理：定量规定主要终点获益标准

要闻速递：国家药监局于9月18日在官网上发布了《晚期非小细胞肺癌临床试验终点技术指导原则》。这一指导原则为非小细胞肺癌（NSCLC）的药物临床试验设计和终点选择提供了明确的方向。

这一原则对于NSCLC临床试验设计的规范化起到了积极作用，为创新药物的研发设定了明确的标准，有望推动创新药行业的健康发展。其中，对于主要终点的获益标准进行了定量规定，包括总生存期（OS）、无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）的获益标准。

在转移性肺鳞癌中，OS获益超过2.5个月，非鳞癌中超过3.25个月，被认为具有显著的临床价值。目标HR点估计值通常不超过0.80。而对于PFS，作为OS的替代终点，在晚期一线NSCLC中，肺鳞癌超过3个月，非鳞癌超过4个月的PFS获益被认为具有显著临床价值，目标HR点估计值通常不超过0.70。

对于免疫检查点抑制剂在NSCLC一线治疗中的效果评价，指导原则推荐将OS和PFS作为共同主要终点，或OS作为唯一主要终点。这是因为免疫检查点抑制剂的疗效通常具有延滞拖尾效应，因此不建议在主要终点***数过少（如不足计划OS***数的50%）时进行期中分析。

在难治疾病背景下，当观察到新药具有突破性疗效时，可以与监管机构沟通，考虑采用替代终点（如ORR）的单臂试验（SAT）作为支持有条件批准的关键注册研究。随后，通过确证性随机对照试验获得完全批准。这类试验需要预先设定ORR值，并关注持续的缓解时间。

国产肺癌创新药行业备受关注，如恒瑞医药、贝达药业、翰森制药等。也需要注意政策执行不达预期风险和创新药研发风险。

这一指导原则的实施将为NSCLC的药物研发带来更加明确的方向和机遇，同时也为投资者提供了更加清晰的视角，以评估相关企业的研发实力和潜力。（海通证券评）